肺动脉高压进展快速 死亡风险高成临床挑战
肺动脉高压是一种罕见且具高度致死风险的疾病，病程往往进展迅速。患者在初期常出现容易疲劳、呼吸急促、活动能力下降等症状，但由于表现不具专一性，临床上容易被忽略，导致部分患者确诊时已进入中晚期。随著疾病恶化，可能引发心绞痛、昏厥，甚至发展为右心衰竭，对生命安全构成严重威胁。
目前临床治疗主要以血管扩张相关药物为主，目的在于降低肺部血管阻力、延缓疾病恶化。然而，这类治疗方式多半无法根本改善肺血管结构异常等核心病理变化，对于疾病控制仍存在限制。临床统计显示，即使在既有治疗下，肺动脉高压晚期患者一年死亡率仍约26%，新诊断患者五年内的死亡率亦接近四成，显示临床上对于创新治疗策略仍有高度需求。
创新生物抑制剂获奖 为治疗机转带来新思维
此次让默沙东再度获得国家新创奖的关键，在于其于肺动脉高压领域的创新生物抑制剂研发成果。该药物属于全新作用机转，并非仅聚焦于血管扩张，而是从疾病核心病理路径切入，尝试改变过往治疗思维，也因此受到评审青睐。
根据临床研究结果显示，使用该生物抑制剂的患者，在第24周评估时，六分钟步行距离平均增加40.8公尺，显示患者的运动耐受力获得明显改善；同时，死亡或临床恶化事件的发生风险亦显著降低约84%，在临床上具有重要意义。针对已稳定接受最大可耐受剂量背景治疗的成人患者，研究亦观察到其因疾病相关原因住院、接受肺移植或死亡的整体风险显著降低76%。相关数据显示，该药物有潜力为肺动脉高压治疗带来不同以往的选择，也被视为近年罕病治疗领域的重要突破之一。
三十年深耕台湾 临床试验投资持续扩大
国家新创奖被视为台湾生医与健康领域的重要指标。默沙东过去已曾凭借癌症免疫治疗相关研发成果，多次于不同研究领域获奖，此次第九度获得肯定，再次突显其长期且稳定的研发能量。
默沙东指出，自1994年起投入台湾临床试验研究，至今已超过三十年。仅在近三年间，默沙东于台湾投入超过新台币25亿元，执行逾130项临床试验，每年参与试验的受试者人数超过1,500人，显示其对于新药研发与在地医疗体系发展的高度重视。透过临床试验的持续推动，不仅有助于加速新疗法的科学验证，也让台湾医疗环境能及早接触国际研发趋势。
此外，默沙东自2019年起也与国内多所大学及研究机构合作，投入临床试验与生医研发人才培育。相关合作被视为产学接轨的重要一环，期望透过制度化训练与实务经验累积，提升台湾生技医药产业的整体竞争力，并为未来创新研发奠定基础。
国际治疗指引纳入 盼台湾逐步接轨
默沙东在肺动脉高压领域的创新成果，近年亦获得国际医学界关注。2024年世界肺高压大会已将此次获奖的生物抑制剂纳入治疗指引，并指出该药物为近二十年来首度针对全新治疗路径的药物，为临床治疗提供不同以往的策略选项。
随著国际治疗指引持续更新，外界也期待台湾未来能在符合法规与专业评估的前提下，逐步与国际趋势接轨，让合适的患者有机会受惠于创新疗法。默沙东则表示，将持续与政府部门及医疗体系保持沟通与合作，期望在健保制度、临床需求与医疗品质之间取得平衡，让医疗创新能够在制度支持下发挥最大效益，为患者与整体医疗环境创造正向循环。
